2014年5月、ネイチャーとフォルクスワーゲン財団は自閉症と発達障害にかんするヘレンハウゼンシンポジウムを開催・自閉症スペクトラム障害の患者間の異質性に焦点を当てた多くの議論が行われた。
2014年7月、Nature Medicineは、自閉症に対する薬剤治療の臨床試験の在り方と規制当局の取り扱いに関するシンポジウムの議論内容を公開。
（画像はアメリカ合衆国議事堂）
病因および臨床症状が自閉症スペクトラムでは不均一であることは周知のことである。
同じような不均一性は癌や自己免疫疾患でも知られている。しかし、癌や自己免疫疾患では不均一性を考慮して臨床試験が行われており、規制当局はそれを容認し、許可を出しているが、自閉症スペクトラムでは一般の医薬品のようにプラセボに対する治験薬の臨床的優位性を統計学的に証明することが求めている。
実例としてGABA受容体を標的とするarbaclofenの臨床試験は自閉症全体ではプラセボに優位性を示せなかったが、部分解析では30％有効率とプラセボに対する優位性を示していた。
自閉症スペクトラム障害は病因・症状が不均一であり、その不均一性を客観的に評価する手段のないのが現状である。
部分解析を行って優位性を示した場合に規制当局はそのデータで販売許可し、その後データを蓄積することにより最終的な承認を決める方法も検討すべき一方法である。
上記の方法は現状では行動療法しか選択肢がない自閉症患者に新たなオプションを与えることになる。
アメリカ議会においては医療のブレイクスルーを検討していることから、これを利用するためにロビー活動をすることも必要としている。
▼外部リンク
Nature medicine editorial “Embracing patient heterogeneity”
Nature Medicine 20, 689 (2014) doi:10.1038/nm.3632
http://www.nature.com/nm/journal/v20/n7/full
